Badanie kliniczne toruje drogę dla przełomowej nowej metody leczenia miastenii
Nowy lek na rzadką chorobę nerwowo-mięśniową został zatwierdzony przez FDA.
Firma biofarmaceutyczna UCB podzieliła się ostatnio ważnymi wiadomościami które mogą mieć wpływ na osoby żyjące z uogólnioną miastenią (myasthenia gravis, gMG): otrzymała ona zgodę Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na przełomowe leczenie o nazwie ZILBRYSQ® (zilucoplan).
FDA zatwierdziła lek Zilucoplan na podstawie danych z badania o nazwie RAISEopublikowanego w The Lancet Neurology w maju 2023 roku. Badanie wykazało, że Zilucoplan zapewnia szybkie i znaczące korzyści szerokiemu gronu pacjentów z gMG.
Know Rare z dumą wspiera ten rozwój, rekrutując pacjentów do badania RAISE. Kluczową częścią misji Know Rare jest pomaganie pacjentom żyjącym z rzadkimi chorobami w łączeniu się z badaniami klinicznymi, takimi jak to, które mogą mieć pozytywny wpływ na ich samopoczucie. Jeśli chcesz dowiedzieć się więcej o badaniach klinicznych i badaniach, które mogą być dla Ciebie odpowiednie, skontaktuj się z nami pod adresem support@knowrare.com.
WIĘCEJ O ZILBRYSQ® (zilucoplan):
Zilucoplan to lek do samodzielnego stosowania raz na dobę u osób dorosłych z uogólnioną miastenią, który działa poprzez hamowanie uszkodzenia złącza nerwowo-mięśniowego, w którym komunikują się nerwy i mięśnie, za pośrednictwem układu dopełniacza. Pomaga to zapobiegać uszkodzeniom i osłabieniu spowodowanym przez miastenię. W przeciwieństwie do innych leków, które muszą być podawane dożylnie, Zilucoplan jest peptydem podskórnym (SC), który można wstrzykiwać pod skórę. Oznacza to, że pacjenci mogą przyjmować zilucoplan w domu, co zmniejsza potrzebę częstych wizyt w szpitalu.
Know Rare prowadzi obecnie rekrutację do badań klinicznych związanych z tymi stanami chorobowymi:
Zapalenie mięśni (zapalenie skórno-mięśniowe, zapalenie wielomięśniowe, martwicze zapalenie mięśni, śródmiąższowe zapalenie płuc)
Choroba przeciwciał przeciwko glikoproteinie oligodendrocytów mielinowych (MOGAD)
Pemfigoid pęcherzowy (BP)
Zespół stwardnienia guzowatego (TSC)
Dystrofia mięśniowa Beckera (BMD)
Jeśli chcesz dowiedzieć się więcej, skontaktuj się z pomocą techniczną Know Rare tutaj.