Uznanie FDA dla nowego leku od Edgewise Therapeutics oznacza przełom w leczeniu Duchenne'a i Beckera
Badany lek Edgewise jest pionierską metodą leczenia dystrofii mięśniowych.
Edgewise Therapeutics, firma biofarmaceutyczna specjalizująca się w chorobach mięśni, osiągnęła znaczące kamienie milowe w swoim programie dystrofii mięśniowej. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie sierocego produktu leczniczego (ODD) i oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej (RPDD) dla badanego przez firmę leku EDG-5506, przeznaczonego do leczenia dystrofii mięśniowych Duchenne'a i Beckera.
EDG-5506, mała cząsteczka podawana doustnie, ma na celu zapobieganie uszkodzeniom mięśni wywołanym skurczem w dystrofinopatiach. Przyznane przez FDA oznaczenia ODD i RPDD podkreślają kluczową potrzebę ulepszenia opcji terapeutycznych dla osób zmagających się z tymi rzadkimi, poważnymi lub zagrażającymi życiu zaburzeniami.
Oznaczenie leku sierocego (ODD) jest przyznawane w celu wspierania rozwoju leków na rzadkie choroby dotykające mniej niż 200 000 osób w USA. Potencjalne korzyści obejmują wyłączność rynkową przez siedem lat po zatwierdzeniu przez FDA, federalne ulgi podatkowe i zwolnienie z opłat wynikających z ustawy o opłatach za stosowanie leków na receptę (PDUFA). Oznaczenie rzadkich chorób pediatrycznych (RPDD) obejmuje terapie badane pod kątem rzadkich chorób pediatrycznych dotykających mniej niż 200 000 osób w USA, głównie osób w wieku do 18 lat. RPDD oferuje priorytetowy przegląd wniosków marketingowych i przyznaje sponsorowi voucher na priorytetowy przegląd, który można przenieść lub sprzedać innemu sponsorowi, jeśli zostanie zatwierdzony do wprowadzenia do obrotu.
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a, poważne zaburzenie mięśni, oraz dystrofia mięśniowa Beckera, postępujące zaburzenie nerwowo-mięśniowe, nie mają skutecznych leków. EDG-5506 prezentuje obiecujące podejście do minimalizowania uszkodzeń mięśni, potencjalnie przynosząc korzyści pacjentom cierpiącym na te wyniszczające schorzenia.
Edgewise Therapeutics aktywnie rozwija EDG-5506 poprzez badania fazy 2, znane jako LYNX i FOX, oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i biomarkery uszkodzenia mięśni u osób z zespołem Duchenne'a. Ponadto badanie CANYON, koncentrujące się na Beckerze, zostało rozszerzone o kluczową kohortę o nazwie GRAND CANYON, do której obecnie zapisywani są uczestnicy. Firma jest zaangażowana w zmianę życia pacjentów i rodzin dotkniętych poważnymi chorobami mięśni. Więcej informacji na temat badań klinicznych i misji firmy można znaleźć na stronie www.edgewisetx.com.
Przeczytaj więcej o badaniach klinicznych na Know Rare Blog.
