Dlaczego rok 2024 jest już obiecujący dla społeczności osób cierpiących na rzadkie choroby?
Ostatnie nagłówki w dziedzinie badań i rzecznictwa pokazują obiecujące wiadomości dotyczące leczenia rzadkich chorób.
Jennifer Bagnall
Zbliżamy się do końca pierwszego kwartału 2024 roku i cieszymy się, że możemy powiedzieć, że ten rok jest świetnym początkiem dla przyszłości rzadkich chorób. W różnych obszarach, od zatwierdzania nowych leków po badania nad nowymi metodami leczenia i rzecznictwo w zakresie opieki zdrowotnej, istnieje kilka obszarów postępu, które zwróciły uwagę Know Rare. Czytaj dalej, aby odkryć niektóre z najważniejszych wydarzeń tego roku w wiadomościach o chorobach rzadkich.
-
ZATWIERDZENIA NOWYCH LEKÓW
FDA zatwierdziła już zatwierdziła już 15 nowych leków które wpływają na rzadkie choroby, w tym niektóre przeznaczone do leczenia rzadkich nowotworów. Jeden z tych leków, Dupixent (dupilimab), został zatwierdzony do leczenia eozynofilowego zapalenia przełyku, ilustrując, w jaki sposób niektóre leki, które zostały wcześniej zatwierdzone do leczenia powszechnych chorób, mogą mieć dodatkowy wpływ na osoby z niepowiązanymi rzadkimi chorobami.
BADANIA NAD LEKAMI SIEROCYMI
W UE Europejska Agencja Leków przyznała oznaczenie sierocego produktu leczniczego 22 lekom na 25 różnych chorób rzadkich. Oznaczenie sierocego produktu leczniczego zachęca firmy farmaceutyczne do prowadzenia badań molekularnych, które mogą przynieść korzyści określonym grupom pacjentów. (W 2023 r. prawie połowa wszystkich nowych leków zatwierdzonych przez FDA została sklasyfikowana jako leki sieroce.)
STANOWE RAPORTY DOTYCZĄCE OPIEKI ZDROWOTNEJ
Krajowa Organizacja ds. Rzadkich Zaburzeń (NORD) opublikowała niedawno swoją coroczną kartę raportu stanowego, która ocenia wyniki stanów w całych Stanach Zjednoczonych w zakresie dostępu, przystępności cenowej i ogólnej skuteczności w odniesieniu do ubezpieczenia zdrowotnego. Kluczowe obszary oceny obejmowały ustalenia dotyczące ubezpieczeń regulowanych przez państwo, kosztów leków na receptę, dostępu do medicaid, dostępu do usług telezdrowia oraz wpływu rad doradczych ds. rzadkich chorób. na stronie internetowej NORD.
Więcej informacji na temat chorób rzadkich można znaleźć na Know Rare blog.
