Chcesz ograniczyć stosowanie sterydów? Wiele badań klinicznych nad nowymi lekami ma tę samą misję
Trwające badania kliniczne torują drogę do zmniejszenia uzależnienia od sterydów i poprawy możliwości leczenia różnych schorzeń.
Dla wielu osób żyjących z rzadkimi chorobami rzeczywistość jest taka, że nie ma zatwierdzonej terapii do leczenia ich stanu. Jednak wiele chorób autoimmunologicznych i zapalnych oferuje jedną opcję leczenia: kortykosteroidy (bardziej znane jako "sterydy"). Kortykosteroidy są stosowane głównie w celu zmniejszenia stanu zapalnego i tłumienia układu odpornościowego, co czyni je cenną opcją leczenia dla pacjentów, którzy potrzebują tych efektów.
Osoby z chorobami nerwowo-mięśniowymi, takimi jak miastenia i autoimmunologiczne zapalenie mięśni, mogą przyjmować wysokie dawki kortykosteroidów, aby umożliwić im wykonywanie codziennych czynności. Doustne tabletki kortykosteroidowe są najsilniejszym rodzajem sterydów - mogą wpływać na cały organizm, a im wyższa dawka i czas ich przyjmowania, tym większe ryzyko wystąpienia działań niepożądanych. Doustne sterydy przyjmowane przez dłuższy czas (dłużej niż trzy tygodnie) mogą prowadzić do jeszcze bardziej znaczących skutków ubocznych, w tym przyrostu masy ciała, trądziku, zmian nastroju, cienkiej skóry, osteoporozy i powikłań psychicznych.
W rezultacie jednym z celów wspólnych zarówno dla pacjentów, jak i lekarzy jest zmniejszenie dziennego spożycia sterydów w celu uniknięcia tych skutków ubocznych, bez powodowania eskalacji choroby. W wielu badaniach klinicznych nad nowymi lekami, redukcja lub eliminacja sterydów jest wymieniana jako jeden z celów.
W trakcie badania, pod uważną obserwacją klinicystów, dawka steroidów może zostać zmniejszona, jeśli pacjent wykazuje poprawę w zakresie objawów choroby. (Sterydy zostaną zmniejszone tylko wtedy, gdy ocena lekarza potwierdzi, że będzie to bezpieczne, tak jak w przypadku specjalisty, który zwykle leczy pacjenta). Lekarze opierają swój proces obniżania dawek sterydów na dowodach z innych badań lub wytycznych opracowanych przez ekspertów, którzy oceniają wiele badań w celu ustalenia najlepszego postępowania.
Neurolodzy określają skuteczność badanego leku w zmniejszaniu stosowania sterydów w nowotworach neurologicznych, postępując zgodnie z zaleceniami Grupy Roboczej Neuro-Onkologii (RANO), która zaleca następujące kryteria jako "odpowiedź" na badany lek w zmniejszaniu stosowania sterydów:
"Respondenci" w badaniu klinicznym oznaczają, że byliby w stanie zmniejszyć całkowitą dzienną dawkę kortykosteroidów o połowę przez co najmniej tydzień, a ich stan chorobowy nadal byłby uznawany za "stabilny" lub poprawiony. Stan ten musi utrzymywać się przez co najmniej 4 tygodnie po wstępnej ocenie, aby można go było uznać za "odpowiedź".(Źródło: 1.Arvod, ND et al. Neuro Oncol. 2018 Jun; 20(7): 897-906)
Wśród 28 badań nad nowymi terapiami tocznia układowego, wszystkie terapie w próbach klinicznych zostały dodane do istniejącej terapii sterydowej uczestnika. Analiza tych 28 badań wykazała, że większość terapii w badaniach była oceniana pod kątem możliwości zmniejszenia dawek steroidów. W większości badań dawkę sterydów można było obniżyć.
(Źródło: Oon S, et al. Meta-Analysis Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Jan 6).
W innym badaniu z udziałem 35 uczestników z miastenią (MG), metotreksat został dodany w celu zmniejszenia ich dawek dziennego doustnego prednizonu.(Źródło: Li D, et al. Front. Immunol., 18 marca 2022 r., Sec. Multiple Sclerosis and Neuroimmunology Volume 13 - 2022 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )
Obecnie prowadzone są badania kliniczne dotyczące zapalenia mięśni i MOGAD, w których badany lek jest dodawany do regularnej dawki steroidów uczestników, a jednym z celów tych badań jest ustalenie, czy dodanie badanego leku może pozwolić na zmniejszenie dawki codziennych doustnych steroidów.
Dla osób radzących sobie z objawami rzadkich chorób, kortykosteroidy często stają się ratunkiem - ale z potencjalnie wyniszczającymi skutkami ubocznymi. Wiele badań klinicznych ma obecnie na celu zmniejszenie zależności od sterydów, oferując nową nadzieję na usprawnione leczenie z mniejszymi skutkami ubocznymi.
Jeśli Ty lub ktoś, kim się opiekujesz, cierpi na zapalenie mięśni lub MOGAD i jest zainteresowany badaniami klinicznymi mającymi na celu zmniejszenie dawki sterydów, skontaktuj się z nami pod adresem support@knowrare.com.
