Sieć Chorób Rzadkich Miastenia Gravis (MGNet)

Strona Sieć Chorób Rzadkich Miastenii (MGNet) jest konsorcjum akademickich ośrodków medycznych współpracujących z Amerykańska Fundacja Miastenii Gravis i Pokonaj MG jak również współpracowników z innych grup badawczych i przemysłu. Pracujemy razem, aby usprawnić rozwój terapii tej rzadkiej choroby.

MGNet jest częścią Sieć Badań Klinicznych nad Chorobami Rzadkimi (RDCRN) Narodowych Instytutów Zdrowia.

Myasthenia gravis (MG) jest zaburzenie autoimmunologiczne wywoływana jest przez przeciwciała skierowane przeciwko białkom w miejscu połączenia nerwowo-mięśniowego. W obrębie tej wspólnej, dobrze zdefiniowanej patologii, istnieją różne podtypy MG. Przyczyna i odpowiedź na leczenie prawdopodobnie różnią się w zależności od wieku pacjenta (wczesny lub późny początek), nieprawidłowości grasicy (grasiczak, hiperplazja grasicy lub zanik grasicy) i statusu przeciwciał (przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny, przeciwciała przeciwko kinazie specyficznej dla mięśni lub brak wykrywalnych przeciwciał - MG seronegatywne). Przyczyny każdego z podtypów mogą być różne.

Istnieją terapie, ale mają one znaczące skutki uboczne, a niektórzy pacjenci reagują na nie słabo. Badania wykazują, że nawet po zastosowaniu leczenia, jakość życia niektórych pacjentów jest niska.

Celem MGNet jest przyspieszenie rozwoju terapeutycznego. Aby to osiągnąć mamy cztery cele szczegółowe:

Ulepszenie narzędzi, jakimi dysponują naukowcy i lekarze do przeprowadzania badań klinicznych poprzez rygorystyczne monitorowanie pacjentów w czasie i ocenę lepszych wskaźników stanu zdrowia pacjentów.
Zidentyfikować obiektywne środki (biomarkery), aby pokazać, jak choroba reaguje na leczenie i lepiej przewidzieć odpowiedź na leczenie lub skutki uboczne, aby poprawić projektowanie badań klinicznych i opiekę nad pacjentami w praktyce klinicznej.
Wzmocnienie edukacji młodych badaczy koncentrujących swoją karierę na rzadkich chorobach, a w szczególności na MG.
Zwiększenie świadomości naukowców, lekarzy i społeczeństwa w zakresie unikalnych potrzeb pacjentów z MG poprzez szkolenie naukowców klinicystów i zaangażowanie społeczności pacjentów i naukowców w badania kliniczne i rozwój terapii.

MGNet jest finansowany przez National Institute of Neurological Disorders and Stroke oraz National Center for Advancing Translational Sciences.

Badane choroby - Miastenia Gravis (MG) i jej podtypy:

MG z dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR) we wczesnym okresie rozwoju, który dotyczy głównie kobiet.
Późno występujący AChR Ab dodatni MG z tendencją chorobową w kierunku mężczyzn
Paraneoplastyczny grasiczak związany z MG
Kinaza swoista dla mięśni (MuSK) Ab dodatni
Przeciwciało AChR/MuSK negatywne MG.

Więcej informacji można znaleźć na stronie https://rdcrn.org/mgnet

______

MGNet udostępnia liczne filmy edukacyjne, które zwiększają świadomość na temat badań klinicznych.