Dlaczego warto rozważyć udział w badaniu klinicznym

Jeśli cierpisz na rzadką chorobę, badania kliniczne mogą stanowić drogę do nadziei.

Krystel El Koussa

Mimo że jestem stosunkowo nowy w życiu z przewlekłą chorobą, mogę powiedzieć, że nie jest to łatwe. Niecały rok temu zdiagnozowano u mnie miastenię (MG). MG to choroba autoimmunologiczna, która z czasem powoduje osłabienie mięśni. Może to mieć bardzo przerażające skutki - nigdy nie zapomnę czasu, gdy byłem na kolacji z przyjacielem i zakrztusiłem się jedzeniem. Nie mogłam przełykać ani mówić. To było absolutnie przerażające.

Kiedy po raz pierwszy zdiagnozowano u mnie MG, usłyszałam słowa "nie ma lekarstwa". Byłem zdruzgotany, myśląc o tym, jak będzie wyglądało moje codzienne życie z tą chorobą. Wielu z nas cierpiących na rzadkie choroby przewlekłe wie, że obecnie może nie być lekarstwa na naszą chorobę. Może nawet nie być leczenia. Istnieją pewne metody leczenia MG, ale ich skuteczność może się różnić w zależności od pacjenta - każdy pacjent jest inny, a niektóre metody leczenia mogą działać wspaniale u niektórych osób, podczas gdy u innych nie przynoszą większych rezultatów. Ale moje doświadczenie - w tym kluczowy krok polegający na nawiązaniu kontaktu z ludźmi ze społeczności MG i społeczności Know Rare, którzy rozumieją, przez co przechodzę - dało mi wielką nadzieję, że wkrótce zostanie opracowane lekarstwo.

"tylko 5% rzadkich chorób faktycznie ma terapie zatwierdzone przez FDA. "

Twarde, zimne liczby mogą onieśmielać: tylko 5 procent rzadkich chorób faktycznie ma terapie zatwierdzone przez FDA. Im rzadsza choroba, tym trudniej jest skłonić duże firmy farmaceutyczne do inwestowania w badania nad lekami i terapiami. Jednak dla wielu wojowników w społeczności rzadkich chorób, którzy nie mają zatwierdzonych metod leczenia, badania kliniczne są potężnym źródłem nadziei.

Czym są badania kliniczne?

Badania kliniczne to badania, które sprawdzają skuteczność interwencji medycznej w grupie pacjentów. Odgrywają one kluczową rolę w badaniu nowych potencjalnych metod leczenia i pogłębianiu wiedzy naukowej na temat rzadkich chorób i niepełnosprawności. Podczas badania klinicznego naukowcy mogą określić, czy nowa forma leczenia (na przykład lek) jest bezpieczna i skuteczna.

Jak wziąć udział w badaniu klinicznym?

Po pierwsze, musisz spełnić określone wymagania. Mogą one dotyczyć diagnozy, czasu, jaki upłynął od diagnozy, występujących objawów oraz wypróbowanych już leków i innych metod leczenia.

W moim przypadku minęło zaledwie osiem miesięcy od oficjalnej diagnozy i ponad rok od wystąpienia objawów. Niedawno przeszedłem również tymektomię przez sternotomię i wciąż dochodzę do siebie, więc nie kwalifikuję się teraz do badań klinicznych. Twoja kwalifikacja może być jednak zupełnie inna. Rozważając różne badania kliniczne, możesz sprawdzić, które z nich najlepiej pasują do Twojego obecnego stylu życia, w zależności od tego, czego dotyczą i jak długo trwają. Możesz być zaskoczony, gdy dowiesz się, jak wiele jest badań klinicznych - uwierz mi, że jest ich bardzo dużo! Wiele z nich poszukuje pacjentów takich jak Ty.

Korzyści z udziału w badaniach klinicznych

Niektóre z największych korzyści płynących z udziału w badaniu klinicznym obejmują:

Uzyskanie dostępu do opieki lekarzy, którzy są ekspertami w zakresie badanej choroby.
Efektywność kosztowa: Większość badań jest w dużej mierze bezpłatna dla pacjentów, ponieważ firmy farmaceutyczne pokrywają koszty badań.
O krok bliżej do zatwierdzenia danego leku przez FDA.
Pomaganie innym pacjentom w uzyskaniu leczenia po jego zatwierdzeniu przez FDA.
Bycie pacjentem ratującym badanie: W niektórych przypadkach firmy biotechnologiczne muszą przerywać badania kliniczne z powodu braku udziału pacjentów. Oznacza to, że możesz być uczestnikiem, który zapobiegnie zamknięciu badania.
Czyniąc cię jeszcze większym bohaterem, niż już jesteś, za stworzenie łatwiejszej drogi dla innych do leczenia.

Kilka słów zachęty

Jeśli zdecydujesz się rozważyć udział w badaniu klinicznym lub wziąć w nim udział, nie będziesz w tym osamotniony! Istnieje wiele zasobów, rzeczników i sojuszników, do których możesz się zwrócić. Twój lekarz może nie zawsze wiedzieć o badaniach klinicznych dotyczących rzadkich chorób, takich jak MG. Niemniej jednak można odwiedzić stronę clinicaltrials.govktóra jest listą FDA wszystkich badań dotyczących wszystkich chorób. Ponieważ strona ta może być trudna w nawigacji, zespół wsparcia Know Rare może pomóc w znalezieniu badaczy i badań, które mogą być dla Ciebie odpowiednie. Następnie możesz udostępnić listę badań swojemu lekarzowi, który może pomóc Ci w podjęciu decyzji, które badanie jest dla Ciebie najlepsze. Podczas całej tej podróży Know Rare może Cię wspierać i udzielać wskazówek w razie jakichkolwiek pytań.

A jeśli weźmiesz udział w badaniu, pamiętaj, że badacze kliniczni są ekspertami w badaniu choroby - nie wstydź się zadawać pytań i dzielić się z nimi swoimi przemyśleniami na temat udziału w badaniu. Możesz zapytać o możliwość wycofania się z badania z dowolnego powodu i w dowolnym momencie - ten czynnik może pomóc Ci w podjęciu decyzji.

Wiem, że może to być duża, przerażająca decyzja. Dla mnie byłaby. Jednak dla kogoś, kto cierpi na rzadką chorobę bez leczenia, nadchodząca podróż jest już wypełniona tak wieloma niewiadomymi - dlaczego nie być częścią rozwiązania tej zagadki?

Chcesz zacząć?

Załóż darmowe konto Know Rare tutaj i zacznij czatować z jednym z członków naszego zespołu wsparcia lub wyślij do nas SMS pod numer +1 (917) 979-6842.

Pracujmy razem, aby wspierać nadzieję i lepszą przyszłość dla pacjentów z przewlekłymi chorobami rzadkimi!

Zapraszam do śledzenia mojej podróży do zdrowia i nowego życia jako osoby, która przeżyła raka i żyje z MG na Instagramie pod adresem @krystel.k.