Indywidualne podejście do rozwoju nowych terapii w chorobach rzadkich
Nowe sposoby pomocy w uczestnictwie w badaniach klinicznych i bardzo potrzebnych terapiach, które pasują do życia ludzi
Gina D. Wagner
Znalezienie nowych metod leczenia rzadkich chorób może zmienić życie. Naukowcy, którzy zazwyczaj posiadają największą wiedzę na temat badanej choroby, starają się, aby z tych metod leczenia skorzystało jak najwięcej osób. Ale uzyskanie dostępu do tych zabiegów nie jest łatwe dla wielu, zwłaszcza tych, którzy nie mieszkają w pobliżu ośrodków akademickich, w których zazwyczaj praktykują specjaliści. Badania mogą wymagać podróży do odległego ośrodka w ciągu tygodni lub miesięcy, co może być wyzwaniem dla osób pracujących lub mających obowiązki rodzinne. Wielu pacjentów może być zmuszonych do odmowy przystąpienia do badania, którym są zainteresowani, ze względu na ograniczenia fizyczne do odbycia podróży lub obawy dotyczące narażenia na infekcje.
Niektórzy badacze, w tym czołowy specjalista od zapalenia mięśni, dr Rohit Aggarwal z University of Pittsburgh Medical Center, prowadzą misję szkolenia lokalnych badaczy i specjalistów oraz współpracy z nimi w celu utworzenia większej liczby centrów doskonałości w zakresie chorób rzadkich.
Dzięki technologii ludzie mogą dziś brać udział w badaniach nad nowym leczeniem, nie będąc przy tym ograniczonymi przez podróże. Myślący przyszłościowo naukowcy projektują obecnie badania kliniczne, które pozwalają uczestnikom określić częstotliwość wizyt w ośrodku badawczym w oparciu o ich codzienne plany i życie. Oto kilka sposobów, w jaki udaje im się to osiągnąć:
Opieka zdecentralizowana
Coraz częściej badacze są w stanie współpracować z lokalnymi laboratoriami, aptekami, szpitalami i gabinetami lekarskimi, aby zapewnić usługi i opiekę, z której uczestnicy korzystaliby podczas wizyt w miejscach badań.
Telezdrowie i wizyty domowe
Przed COVID nie każdy miał niezawodny dostęp do Wi-Fi i wideokonferencji. Jednak po kilku latach od wybuchu pandemii wiele się zmieniło. Zmieniło się nasze postrzeganie i otwartość na spotkania zdalne i telezdrowie. Czujemy się bardziej komfortowo, robiąc rzeczy w domu. W rezultacie niektóre badania oferują teraz pacjentom możliwość udziału w badaniach za pośrednictwem telezdrowia lub domowych wizyt lekarskich.
"Uwielbiam to, że robimy modele hybrydowe i uczymy się bezpiecznych i skutecznych sposobów oferowania tego bez utraty jakości badań" - mówi dr Prince Adotama, certyfikowany przez zarząd dermatolog i członek wydziału w NYU, który specjalizuje się w zaburzeniach pęcherzowych. Jest to bezpieczniejsze do pewnego stopnia, aby pozwolić pacjentom pozostać w domu, zwłaszcza tym, którzy są na wyższym ryzyku dla COVID i innych wirusów lub którzy mogą nie być tak mobilni. "Oni nie są sami. Dzięki domowym wizytom pielęgniarskim, ktoś nadal je widzi, współdziała z nimi i podaje leczenie" - dodaje dr Adotama.
Dr Aggarwal jest liderem w dziedzinie stawiania pacjentów na pierwszym miejscu w projekcie swojego nowego badania, the Badanie MINT (Myositis Interstitial Lung Disease Nintedanib Trial). "Niektórzy pacjenci chcą wchodzić w interakcje z badaczami w sposób bardziej regularny, podczas gdy inni chcą unikać przychodzenia w miarę możliwości. Nasze badanie zostało zaprojektowane tak, aby uczestnicy mogli brać udział zdalnie, z zacisza własnego domu w dowolnym miejscu w USA" - wyjaśnia dr Aggarwal. To nowatorskie badanie kliniczne nie wymaga w ogóle wizyty w ośrodku badawczym, jeśli tak zdecydują pacjenci. Alternatywnie, jeśli pacjent woli, może skorzystać z wizyt w jednym z wielu ośrodków badań klinicznych związanych z tym badaniem. Dla osób z chorobą płuc związaną z zapaleniem mięśni, które mają ograniczoną mobilność i obawiają się infekcji, brak konieczności wielokrotnych wizyt w ośrodku badawczym może być ulgą.
Dotarcie do populacji o słabo rozwiniętej infrastrukturze
Dr Aggarwal może spełnić swoje życzenie - ponieważ elastyczne badania kliniczne, takie jak jego, obniżają bariery uczestnictwa w bardziej zróżnicowanych populacjach, uwzględniając obawy związane z pracą, obowiązki opiekuńcze i potrzeby transportowe.
Niektóre badania mogą również oferować zwrot kosztów za wszelkie podróże, które są wymagane, a także, coraz częściej, elastyczność w planowaniu, tak aby pacjenci mogli pracować wokół pracy i obowiązków rodzinnych. Ponadto, badania często obejmują bezpłatne testy i diagnostykę, jak również bezpłatne lub obniżone koszty leczenia.
Technologia mobilna
W miarę jak stajemy się coraz bardziej przyzwyczajeni do korzystania z aplikacji do umawiania wizyt, śledzenia stanu zdrowia i realizowania recept, możemy czuć się bardziej komfortowo uczestnicząc w badaniach klinicznych wykorzystujących te technologie. Niektóre badania wykorzystują urządzenia typu wearables, takie jak inteligentne zegarki, do dostarczania ciągłych danych i monitorowania w czasie rzeczywistym, dzięki czemu pacjenci nie muszą wykonywać dodatkowej pracy polegającej na samodzielnym składaniu sprawozdań lub chodzeniu do kliniki tylko po to, by monitorować parametry życiowe. Technologia mobilna stała się w ostatnich latach tak popularna, że agencje rządowe i liderzy branży zdrowotnej opracowują najlepsze praktyki w zakresie wykorzystania technologii w badaniach. Eksperci ostrzegają jednak, że w tej dziedzinie wciąż jest wiele do zrobienia, aby upewnić się, że urządzenia wearables będą doskonale i bezproblemowo funkcjonować podczas badań.
Pomoc naukowcom w pomaganiu nam
Dr Aggarwal zauważa, że pacjenci w badaniach otrzymują więcej uwagi i elastyczności niż pacjenci kliniczni. W rezultacie ich satysfakcja z procesu jest bardzo wysoka. W ankiecie przeprowadzonej przez Know Rare i Advanced Clinical, organizację badawczą, 13 z 14 osób, które uczestniczyły w badaniu klinicznym, stwierdziło, że zrobiłyby to ponownie.
Pod koniec dnia to jest największy cel - pomóc pacjentom w uzyskaniu najwyższego poziomu opieki i postępu w leczeniu ich schorzeń. I to działa, zauważa dr Aggarwal. "Kiedy pacjenci dołączą do badania", mówi, "nigdy nie chcą go opuścić".
Aby uzyskać więcej informacji o badaniu MINT Dr Aggarwal, kliknij tutaj.
Jeśli Ty lub ktoś z Twoich bliskich cierpi na zapalenie mięśni i chciałby dowiedzieć się więcej o badaniu MINT, możesz również skontaktować się z jednym z naszych sympatyków pacjentów, wypełniając ten formularz:
Aby dowiedzieć się więcej o badaniach klinicznych i sprawdzić, czy jest dostępne badanie dla Twojej choroby, odwiedź stronę Know Rare's Study Finder.
