Poprawa dostępu do opieki specjalistycznej
Dr Rohit Aggarwal jest na misji, aby połączyć więcej pacjentów z zapaleniem mięśni z ekspertami w całym kraju.
Gina DeMillo Wagner
Kiedy przyszedł czas na wybór specjalizacji medycznej, Rohit Aggarwal, MD, MS, miał pewne kryteria: "Pociągały mnie złożone, wielosystemowe choroby, które wpływają na wiele narządów (...) i dla których istnieje niewiele lub żadne możliwości leczenia" - wspomina. Mówiąc inaczej: "Szukałem wyzwania" - mówi. Te kryteria doprowadziły go do reumatologii i chorób autoimmunologicznych, a następnie do zapalenia mięśni.
Zapalenie mięśni to grupa rzadkich schorzeń, które wiążą się z osłabieniem mięśni, czasem z wysypką. Istnieją różne rodzaje zapalenia mięśni wpływające na różne grupy mięśni, ale wszystkie są zwykle spowodowane problemem z układem odpornościowym.
Wcześnie dr Aggarwal dostrzegł potrzebę większej ilości badań i terapii dla pacjentów z zapaleniem mięśni. "Nie było to łatwe", zauważa. Rzadki charakter zapalenia mięśni oznaczał, że nie było łatwo dostępnych funduszy. "Ludzie nie ustawiali się w kolejce po datki na badania nad zapaleniem mięśni, nie było też fundacji oferujących granty" - wspomina. Dr Aggarwal poświęcał więc swój czas na badania, często po długich dniach przyjmowania pacjentów w University of Pittsburgh Medical Center. W końcu udało mu się zdobyć fundusze, dzięki którym mógł jeszcze bardziej skupić się na badaniach. Jego cel był zawsze jasny: "Jak mogę maksymalnie pomóc jak największej liczbie pacjentów?
Stworzenie większej liczby centrów doskonałości dla zapalenia mięśni
Dr Aggarwal doszedł do wniosku, że największy wpływ na pacjentów ma dostęp do specjalistów. Zazwyczaj podróż pacjenta rozpoczyna się od lekarza pierwszego kontaktu, mówi. Ten lekarz może skierować ich do specjalisty pierwszego stopnia, takiego jak reumatolog lub ekspert od chorób autoimmunologicznych. "Ale trudno jest tym pacjentom dotrzeć do specjalisty drugiego lub trzeciego stopnia, który skupia się na ich specyficznym schorzeniu" - mówi. Aby osiągnąć ten poziom, zauważa, zazwyczaj trzeba odwiedzić akademicki szpital badawczy lub centrum doskonałości.
Dr Aggarwal pracuje obecnie nad stworzeniem co najmniej 50 takich specjalistycznych ośrodków w całym kraju, aby pomóc pacjentom z zapaleniem mięśni. I robi to wieloma drogami:
Ustanowił on stypendia w zakresie zapalenia mięśni, aby szkolić nowych lekarzy w zakresie specyficznych mechanizmów i możliwości leczenia zapalenia mięśni. Ci naukowcy mogą następnie przejść do otwarcia centrów doskonałości, często w ramach szpitali lub jako część centrów reumatologicznych.
Pomaga też budować programy mentorskie, łącząc specjalistów z uznanymi centrami doskonałości i uniwersytetami.
Badania kliniczne oferują również drogę do otwarcia nowych centrów doskonałości, zauważa dr Aggarwal. W protokołach i planach badań zapisane jest konsorcjum ekspertów od zapalenia mięśni, którzy są przeszkoleni w zakresie znajomości środków i ocen badania. Eksperci ci są w stanie leczyć pacjentów z zapaleniem mięśni w całych Stanach Zjednoczonych.
Przyłączenie większej liczby pacjentów do badań klinicznych
Innym celem, jaki ma dr Aggarwal, jest podłączenie większej liczby pacjentów do badań, które mogłyby im pomóc. "Chciałbym, aby więcej osób uczestniczyło w badaniach klinicznych" - mówi. Niektórzy pacjenci mają błędne przekonanie lub obawiają się, że udział w badaniach czyni z nich króliki doświadczalne. Ale to nie może być dalej od prawdy, mówi. "W rzeczywistości otrzymujesz więcej uwagi i więcej opieki w badaniu klinicznym niż w innym przypadku", wyjaśnia.
Nie wspominając, istnieje kilka korzyści z uczestnictwa w próbie. Uczestnicy są widziani częściej, cieszą się bardziej elastycznym planowaniem i są śledzeni dokładniej niż regularni pacjenci kliniki, zauważa. Otrzymują bezpłatne badania, bezpłatne leczenie i mają wyłączny dostęp do zespołu specjalistów.
Jeśli chodzi o te utrzymujące się obawy: "Pamiętaj, że zanim leczenie dotrze do badania klinicznego fazy trzeciej, ma już za sobą wiele badań i danych" - wyjaśnia dr Aggarwal. "Lekarze nie inwestowaliby swojego czasu i pieniędzy, gdyby nie sądzili, że leczenie ci pomoże".
I, jeśli coś pójdzie nie tak, twój lekarz będzie pierwszy mówić, zauważa. "Twój lekarz jest zawsze po twojej stronie i ma na uwadze twój najlepszy interes. Odpowiedzialność lekarza jest do pacjenta, a nie procesu". W większości przypadków, mówi, pacjenci tak niesamowicie dobrze radzą sobie w badaniach klinicznych, że nie chcą wyjść po zakończeniu próby. "Ludzie niechętnie się zapisują, ale potem nigdy nie chcą odejść".
Edukacja i wzmocnienie pozycji pacjentów
Kiedy pacjenci po raz pierwszy otrzymują diagnozę, zwykle zaczynają szukać w Internecie informacji o swoim schorzeniu. Jest to zarówno dobra, jak i zła rzecz, ostrzega dr Aggarwal. W dzisiejszych czasach dostępnych jest tak wiele informacji, że trzeba umieć zrobić krok wstecz i zastanowić się nad źródłem i tym, czy jest ono wiarygodne.
W razie wątpliwości zapytaj swojego lekarza, jakie zasoby i ekspertów by polecił. "Wielu pacjentów niechętnie pyta o inne opcje, ale powinni". Zapytaj o badania lub ekspertów w Twojej okolicy badających Twój stan, sugeruje. Nie masz eksperta w pobliżu? Rozważ spotkanie ze specjalistą zdalnie poprzez telehealth, lub zrobić jednorazową podróż na konsultacje. "Nawet widząc specjalisty na jednej wizycie lub konsultacji może zrobić wielką różnicę," mówi. W ten sposób specjalista może współpracować z Twoim zwykłym lekarzem i pomóc dostosować plan leczenia.
Wreszcie, zaleca on łączenie się z grupami wsparcia, osobiście lub online. Znalezienie wsparcia społecznego i walidacji, a także dzielenie się wskazówkami może przejść długą drogę w kierunku poprawy jakości życia osób żyjących z rzadką chorobą.
Aby uzyskać więcej informacji na temat zapalenia mięśni, obejrzyj serię filmów, które stworzył dr Aggarwal.. Pracuje on również nad zwiększeniem świadomości na temat zapalenia mięśni na swoim koncie na Twitterze.
Jeśli chcesz dowiedzieć się więcej o badaniu MINT, zapoznaj się z tym przydatnym webinarium.
Jeśli Ty lub bliska Ci osoba cierpicie na zapalenie mięśni i chcielibyście nawiązać kontakt z jednym z naszych opiekunów, możecie wypełnić ten formularz:
Aby dowiedzieć się więcej o badaniach klinicznych i sprawdzić, czy jest dostępne badanie dla Twojej choroby, odwiedź stronę Know Rare's Study Finder.
