Co warto wiedzieć o badaniach obserwacyjnych i dlaczego mogą być one odpowiednie dla ciebie?
Wyjaśnienie różnic między badaniami obserwacyjnymi a badaniami klinicznymi w badaniach nad lekami.
Czym jest badanie obserwacyjne?
W badaniach obserwacyjnych naukowcy obserwują grupy osób przez pewien okres czasu. W zależności od badania, grupy te mogą obejmować osoby zdrowe, osoby z chorobą lub osoby, które są bardziej narażone na rozwój choroby (ponieważ mają historię rodzinną, gen, inny powiązany stan lub przeciwciało, które predysponuje je do rozwoju choroby).
Badanie obserwacyjne ma na celu "obserwację" codziennego życia osoby cierpiącej na rzadką chorobę.
Nazywa się je badaniami obserwacyjnymi, ponieważ badacz "obserwuje", ale nie "interweniuje". Nie podaje się żadnych leków w celu interwencji, a badacze nie zmieniają sposobu, w jaki uczestnicy są normalnie leczeni.
W przeciwieństwie do tego, interwencyjne badanie kliniczne wymaga oceny osób za pomocą szeregu testów, zanim zostaną one zatwierdzone do udziału lub rozpoczęcia badania - wszystko przed podaniem leku w ośrodku badawczym. Pacjenci włączeni do badania klinicznego są następnie okresowo oceniani w tym samym ośrodku badawczym, z naciskiem na spójny zestaw kryteriów oceny. Pozwala to administratorom określić, czy lek spowodował jakiekolwiek zmiany - zarówno pozytywne, jak i negatywne.
Badania obserwacyjne są bardzo ważne dla badaczy, ponieważ dają możliwość obserwowania osób cierpiących na rzadką chorobę w ich normalnym codziennym środowisku. Informacje zwykle zbierane w tych badaniach obejmują rodzaj i częstotliwość objawów, przyjmowane leki, rodzaj wykonywanych badań i ich wyniki w czasie, a także to, ile i jakiego rodzaju wsparcia potrzebują pacjenci. Dzięki tym informacjom badacze mogą dowiedzieć się:
Typowe objawy i które z nich prowadzą do diagnozy
Które narażenia lub zachowania mogą zwiększać ryzyko wywołania rzadkiego schorzenia
Wskazówki prowadzące do nowych metod leczenia
Wzorce i trendy dotyczące chorób w różnym wieku i wśród różnych typów osób
Codzienne doświadczenia i potrzeby osób żyjących z chorobą w różnych środowiskach
Rodzaje badań obserwacyjnych
Badania historii naturalnej analizują ścieżkę rozwoju rzadkiej choroby, zarówno obserwując wczesne oznaki lub objawy, jak i oceniając, jak zmienia się ona w czasie. Naukowcy często zbierają informacje na temat ryzyka lub predyspozycji danej osoby do rozwoju rzadkiej choroby, sprawdzając jej historię medyczną, a także pobierając próbki krwi, śliny i moczu, które mogą być badane w celu uzyskania dalszych informacji na temat tego, co może prowadzić do rozwoju rzadkiej choroby. Dane zebrane z badań historii naturalnej mogą prowadzić do sposobu leczenia choroby lub zapobiegania jej postępowi.
Badania podłużne obejmują ciągłą obserwację grupy osób w czasie, często w celu sprawdzenia, czy osoby o różnym pochodzeniu, historii medycznej lub rodzinnej mają różne doświadczenia związane z chorobą (na przykład osoby z rodzinną historią alergii, u których rozwinie się choroba autoimmunologiczna).
W przypadku rzadkich chorób badania obserwacyjne są szczególnie ważne.
W przypadku większości rzadkich chorób istnieje bardzo niewiele informacji, które mogą zapewnić pełny obraz wszystkich objawów, zaostrzeń, testów, leków i doświadczeń związanych z życiem z tą rzadką chorobą w czasie.
Każda lub wszystkie te informacje mogą mieć kluczowe znaczenie dla zaprojektowania badania klinicznego badanego leku, ponieważ badacze muszą wziąć pod uwagę wszystkie te kwestie, aby upewnić się, że projekt badania w żaden sposób nie wpłynie negatywnie na pacjenta.
Badania obserwacyjne zapewniają wgląd w badania kliniczne potencjalnych nowych leków
Zebrane informacje mogą być wykorzystane przez badaczy, którzy mogą następnie określić:
Co należy mierzyć przed, w trakcie i po badaniu klinicznym?
Jakie leki uczestnicy prawdopodobnie przyjmują i powinni kontynuować ich przyjmowanie?
Jak długo powinno trwać badanie?
Jakiego rodzaju wsparcie może być potrzebne podczas badania?
Czego może wymagać udział w badaniu obserwacyjnym
Wymagania wobec uczestnika badania obserwacyjnego mogą się różnić w zależności od badania i choroby.
Badacze będą potrzebować historii medycznej uczestników i dostępu do dokumentacji medycznej, a także połączenia ze specjalistą, który zajmuje się ich chorobą.
Uczestnicy będą nadal odwiedzać swoich specjalistów i stosować się do wszelkich zaleceń lub leczenia, a także mogą zostać poproszeni o przybycie do ośrodka badawczego na osobistą wizytę z zespołem badawczym.
Niektóre badania mogą wymagać pobrania próbek krwi lub moczu w celu zbadania ich pod kątem obecności przeciwciał lub innych objawów choroby, na początku badania lub w jego trakcie.
Podczas wizyt z zespołem badawczym uczestnicy mogą być przepytywani lub zadawane im mogą być pytania dotyczące ich stanu zdrowia oraz tego, jak wpływa on na ich codzienne życie i czynności życia codziennego.
Przed przystąpieniem do badania obserwacyjnego, podobnie jak w przypadku interwencyjnego badania klinicznego, zespół badawczy omówi cel badania, czego pacjenci mogą się spodziewać w trakcie badania i jak może ono wpłynąć na ich codzienne życie.
Gdy pacjenci potwierdzą, że rozumieją, z czym wiąże się udział w badaniu, zostaną poproszeni o podpisanie formalnej zgody na udział w badaniu - formularza świadomej zgody. Jednak nawet po podpisaniu formularza zgody na udział, pacjenci mogą wycofać swoją zgodę na udział i przerwać udział w badaniu w dowolnym momencie, bez żadnych kar lub kłopotów, jeśli zmienią zdanie.
Badania obserwacyjne stanowią fundamentalną część badań nad chorobą. W przypadku chorób rzadkich mogą one być pierwszym krokiem do opracowania nowego leczenia. Żywności i Leków (FDA) opublikowała niedawno wytyczne zatytułowane "Rzadkie choroby: Natural History Studies for Drug Development". W raporcie tym FDA zaleca badania historii naturalnej jako sposób gromadzenia informacji o naturalnym przebiegu choroby bez interwencji poprzez dodanie nowego eksperymentalnego leczenia.
Wytyczne stwierdzają: "Chociaż znajomość historii naturalnej choroby może korzystnie wpłynąć na rozwój leków w przypadku wielu zaburzeń i stanów, informacje o historii naturalnej są zwykle niedostępne lub niekompletne w przypadku większości rzadkich chorób; dlatego informacje o historii naturalnej są szczególnie potrzebne w przypadku tych chorób".
Aby dowiedzieć się o możliwościach udziału w badaniach obserwacyjnych dotyczących wieloogniskowej neuropatii ruchowej (MMN), kliknij tutaj.
Aby dowiedzieć się o możliwościach udziału w badaniach obserwacyjnych dotyczących wrodzonych zespołów miastenicznych (CMS), kliknij tutaj.
Źródła:
https://www.cancer.gov/research/participate/what-are-observational-studies
https://www.mrcctu.ucl.ac.uk/patients-public/about-clinical-trials/what-is-an-observational-study/
