Badania kliniczne: Podróż matki do leczenia
Tali była na polowaniu. Minął ponad rok, odkąd u jej córki Sareny zdiagnozowano rzadkie zaburzenie napadowe, a ona wciąż poszukiwała badania klinicznego, które mogłoby doprowadzić do ewentualnego leczenia jej choroby. U dwuletniej Sareny rok wcześniej zdiagnozowano zespół Dravet, rzadką postać padaczki, po tym, jak doznała nagłego napadu, który wysłał ją do szpitala. Rok po tym niepokojącym epizodzie, Tali dowiedziała się o badaniu klinicznym za pośrednictwem grupy wsparcia dla osób z zespołem Dravet, do której dołączyła, i poczuła przypływ nadziei. Była zdeterminowana, aby dowiedzieć się, jak się do niego zgłosić.
Dzięki kontaktom z Know Rare, Tali dowiedziała się o dwóch innych badaniach klinicznych dla dzieci z zespołem Dravet, takich jak Sarena, ale nie była pewna, które z nich jest odpowiednie dla jej córki. Zapytała swojego neurologa dziecięcego - mimo że nie był on ekspertem w dziedzinie zespołu Dravet, zaufała jego spostrzeżeniom i radom. Wyjaśnił jej różnicę między badaniami klinicznymi: badanie, które znalazła dzięki grupie wsparcia, było badaniem I fazy, co oznacza, że znajdowało się jeszcze we wczesnej fazie badań. Jedno z dwóch pozostałych badań było badaniem II fazy, czyli etapem, na którym sprawdza się skuteczność. Trzecie było badaniem fazy 3, które jest zazwyczaj ostatnią fazą przed zatwierdzeniem leku. Mimo tych wszystkich opcji badań klinicznych, neurolog poradził jej, by poczekała z przystąpieniem do któregoś z nich. Wyjaśnił, że niedawno zatwierdzono nową metodę leczenia zespołu Dravet, którą mogłaby najpierw wypróbować.
Sytuacja Tali i Sarena była niezwykła. Dla większości osób żyjących z rzadką chorobą nie istnieją żadne zatwierdzone metody leczenia, a badania kliniczne są prawdopodobnie jedyną opcją i nadzieją na wyleczenie. W rzeczywistości tylko w przypadku pięciu procent rzadkich chorób istnieją metody leczenia zatwierdzone przez FDA. Sprawę dodatkowo komplikuje fakt, że większość ludzi nie wie, jak znaleźć badanie kliniczne lub jak wziąć w nim udział. Niedawne badanie przeprowadzone przez Know Rare wykazało, że spośród 100 osób cierpiących na rzadką chorobę ponad 75% chciało wziąć udział w badaniu klinicznym i chciałoby o takim badaniu wiedzieć. Ponad 80 procent respondentów nie otrzymało od swoich lekarzy informacji na temat badań klinicznych.
Tymczasem firmy biotechnologiczne i farmaceutyczne często nie są w stanie ukończyć badań klinicznych, ponieważ nie mogą znaleźć potrzebnej liczby uczestników. W poszukiwaniu uczestników polegają przede wszystkim na lekarzach naukowcach. Jednak w przypadku rzadkich chorób pacjenci są często widywani przez wielu lekarzy, często takich, którzy nie mają wiedzy na temat badań klinicznych lub rzadkich chorób. Ten rodzaj rozdźwięku między badaniem a pacjentem jest powszechny - co oznacza potencjalną lukę między leczeniem a pacjentem.
Jak możemy wypełnić tę lukę? Poniżej Know Rare przedstawia wskazówki i spostrzeżenia, które pomogą Ci zrozumieć i poruszać się w procesie wyszukiwania i uczestnictwa w badaniach klinicznych.
Jak znaleźć badanie kliniczne
Najbardziej wszechstronnym źródłem badań klinicznych jest baza danych badań klinicznych w USA znajdująca się na stronie clinicaltrials.gov. Wszystkie nowe badania, które poszukują uczestników są tam wymienione, a baza danych może być przeszukiwana według stanu choroby. Jednak listy badań klinicznych na tej stronie są skomplikowane i bardzo trudne do zrozumienia dla przeciętnej osoby. Oto krótki przewodnik po terminologii, którą możesz znaleźć w wykazie badań klinicznych:
Faza I, Faza 2, Faza 3:
Są to trzy etapy badań nad nowym lekiem, zanim zostanie on złożony w FDA, aby mógł zostać zatwierdzony do przepisywania na receptę.
Badania fazy I mają na celu zbadanie bezpieczeństwa stosowania leku.
Badania fazy 2 mają na celu sprawdzenie, czy lek jest skuteczny.
Badania fazy 3 są ostatnim etapem i obejmują większą liczbę uczestników, aby upewnić się, że wyniki fazy 2 są podobne w większej grupie osób z danym schorzeniem lub chorobą.
Przed tymi fazami znajduje się faza przedkliniczna:
W tej fazie lek jest testowany w laboratorium pod kątem bezpieczeństwa przed badaniem na ludziach. Więcej informacji na temat faz badania klinicznego można znaleźć na stronie NIH -The Basics.
Oprócz fazy badania, typ badania można opisać jako:
Biomarkery: są to badania, które poszukują czynników ryzyka, oznak choroby lub ciężkości choroby.
Badania historii naturalnej: badania te pokazują, jak objawy choroby mogą się zmieniać lub postępować z upływem czasu.
Badania interwencyjne: są to badania nad lekami, urządzeniami lub terapiami niemedycznymi, które mogą być stosowane w leczeniu schorzenia lub objawów tego schorzenia.
Kolejnym ważnym elementem w zestawieniu badań klinicznych są kryteria włączenia/wyłączenia.
Kryteria włączenia to cechy, które dana osoba musi posiadać, aby kwalifikować się do udziału w badaniu. Zapoznając się z tymi kwalifikacjami, można stwierdzić, czy pacjent ma szansę zostać zaakceptowany jako uczestnik. Oto kilka przykładów rodzajów kryteriów, które pacjent może musieć spełnić, aby zakwalifikować się do badania:
Twoja diagnoza i jak długo jesteś zdiagnozowany
Twój wiek
Objawy, których doświadczasz
Czy przyjmujesz leki na chorobę, czy nie
Wyniki badań laboratoryjnych (takie jak wyniki badań krwi; poziom płytek krwi (wysoki lub niski); poziom białych krwinek; wyniki badań nerek i wątroby)
Kryteria wykluczenia to czynniki, które mogą uniemożliwić pacjentowi udział w badaniu, takie jak:
Niektóre leki, które pacjent może przyjmować, lub niedawna zmiana leku
Inne schorzenia, na które może cierpieć pacjent (np. choroby serca, wątroby itp.).
Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią
Ostatnią ważną pozycją w wykazie badań klinicznych jest lokalizacja ośrodków badawczych. Nazwa ośrodka badawczego nie zawsze jest podana, ale stan i miasto, w którym ośrodek się znajduje, zazwyczaj są. Może tam znajdować się adres e-mail, z którym można się skontaktować, jeśli jest się zainteresowanym uzyskaniem dalszych informacji na temat badania.
Decyzja o wzięciu udziału w badaniu nie zawsze jest łatwa, ale może ona potencjalnie pomóc nie tylko Tobie, ale także innym osobom cierpiącym na tę samą chorobę w przyszłości. Ważne jest, aby kontrolować swoje oczekiwania, ponieważ nie każde badanie kliniczne prowadzi do zatwierdzenia leku. Wiele leków nie osiąga założonych celów i nie jest wystarczająco skutecznych, aby zostać zatwierdzonymi. Jeśli jednak weźmiesz udział w badaniu i okaże się, że lek dobrze na Ciebie działa, możesz być w stanie kontynuować bezpłatne przyjmowanie leku przez dłuższy okres czasu, aż zostanie on zatwierdzony przez FDA do stosowania. (Należy pamiętać, że różne badania mogą mieć różne przepisy dotyczące przedłużonego stosowania).
Jeśli chcesz dowiedzieć się więcej o uczestnictwie w badaniu klinicznym, oto kilka świetnych materiałów edukacyjnych:
Jeśli potrzebujesz pomocy w połączeniu się z badaniem klinicznym, Know Rare może Ci pomóc.
